Faron presenterade uppdaterade BEXMAB-data vid ASH-mötet

Automatisk översättning: Ursprungligen publicerad på finska 2025-12-09 05:50 GMT. Ge feedback här.

Faron meddelade på måndagen uppdaterade resultat från BEXMAB-studien, vilka presenterades vid American Society of Hematology (ASH) årsmöte. De uppdaterade resultaten specificerade att livslängden för patienter med återfall eller behandlingsresistent (r/r) myelodysplastiskt syndrom (HR-MDS) ökade till 14,5 månader (tidigare 13,4). Dessutom fokuserade en ny analys på svaren från patienter med TP53-mutationer. Resultaten stöder företagets planer att gå vidare till en registreringsstudie i fas II/III, och meddelandet har ingen omedelbar inverkan på våra estimat. För investerings-casets utveckling är finansieringen av den kommande studien och dess start enligt plan under Q2’26 centrala.

Förväntad livslängd förlängdes i en svårbehandlad patientgrupp

En ny observation i den uppdaterade datan var att medianöverlevnaden (mOS) för patienter med recidiverande eller behandlingsresistent (r/r) HR-MDS ökade till 14,5 månader från tidigare rapporterade 13,4 månader. Historiskt sett har livslängden i denna patientgrupp endast varit ungefär 5–6 månader.

Den nya analysen fokuserade också på patienter med TP53-mutationer, vars prognos typiskt sett är dålig. I första linjens behandling uppnådde 70 % av TP53-mutationspatienterna fullständig remission (Complete Remission CR). Av patienter utan mutation, som i princip är lättare att behandla, uppnådde 20 % fullständig respons. Hälften av TP53-patienterna med första linjens behandling och en femtedel av TP53-patienterna med r/r-sjukdom kunde genomgå en botande stamcellstransplantation (SCT). På grund av studiens upplägg och den lilla urvalsstorleken är slumpens roll i resultaten betydande. Slutsatser med en tydligt starkare grund avseende effekt kan dras vid interimsavläsningen av den kommande randomiserade studien.

Transfusionsfrihet förbättrar livskvaliteten

Som ny information rapporterade Faron mer i detalj om patienternas frigörelse från blodtransfusioner (transfusion independence, TI). Av förstalinjens patienter som var beroende av blodtransfusioner vid baslinjen uppnådde 57 % oberoende under behandlingen. I hela studiepopulationen var motsvarande siffra 23 %. Att bli oberoende av blodtransfusioner är en kliniskt betydande faktor, eftersom det förbättrar patienternas livskvalitet och minskar belastningen på hälso- och sjukvården. Enbart azacitidinbehandling är känd för att leda till transfusionsfrihet hos vissa patienter. Bexmarilimabs roll avseende TI är svår att bedöma i detta skede.

Planer för registreringsstudie i fas II/III nästa år

Resultaten som presenterades vid ASH-mötet kompletterar de huvudresultat som tidigare presenterats vid ASCO- och ESMO-mötena. Uppdateringarna om TP53-svar, förväntad livslängd och förfinade data om transfusionsfrihet förtydligar helhetsbilden. Säkerhetsprofilen förblev god, och inga dödliga biverkningar relaterade till bexmarilimab observerades i studien. Vi förväntar oss inte att tolerabilitet och säkerhet kommer att orsaka oro i den kommande fas II/III-studien.

Sammantaget ger BEXMAB-resultaten Faron goda förutsättningar för att inleda den planerade randomiserade fas II/III registreringsstudien (BEXMAB-02). Företaget har tidigare meddelat att det siktar på att inleda studien under Q2’26. Vi anser att tidtabellen är snäv och gör en snabb finansieringslösning nödvändig för att den ska kunna genomföras. Faron har meddelat att bolaget strävar efter ett partnerskapsavtal för att finansiera studien. Andra alternativ, såsom en kombination av konvertibellån och aktieemission för att genomföra den första delen av den kommande studien, är enligt vår mening realistiska.