Regulatoriskt pressmeddelande

Bokslutskommuniké januari-december 2025

Egetis har lämnat in ansökan om marknadsgodkännande (NDA) i USA för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8‑brist
·         Emcitate intäkter för 2025 uppgick till 62,3 MSEK, en ökning med 40 % i lokala valutor jämfört med 2024.

Finansiell översikt oktober-december
·         Försäljningsintäkten uppgick till 17,9 (10,8) MSEK
·         Kvartalets förlust uppgick till -119,7 (-110,5) MSEK
·         Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 215,8 (351,0) MSEK
·         Kassaflöde uppgick till 70,8 (218,1) MSEK
·         Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,3 (-0,3) SEK

Finansiell översikt januari-december
·         Försäljningsintäkten uppgick till 62,4 (46,1) MSEK
·         Periodens förlust uppgick till -342,5 (-343,6) MSEK
·         Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 215,8 (351,0) MSEK
·         Kassaflöde uppgick till -129,8 (41,8) MSEK
·         Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,9 (-1,1) SEK

Väsentliga händelser under kvartalet
·         Vid ett framgångsrikt pre-New Drug Application (NDA) möte med FDA beviljades Egetis en rullande NDA för Emcitate® baserat på redan tillgängliga kliniska data
·         Egetis meddelade positiva resultat från ReTRIACt-studien med Emcitate® vid MCT8-brist
·         Egetis inledde rullande NDA i december i USA för Emcitate® vid MCT8-brist
·         Egetis och taiba rare ingick exklusivt distributions- och ’early access’ avtal för att möjliggöra försäljning av Emcitate® i Gulfregionen
·         Egetis och Er-Kim expanderade sitt partnerskap för att öka tillgången till Emcitate® i Central-, Öst- och Sydösteuropa
·         Egetis genomförde framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om 183 miljoner kronor, före transaktionskostnader
·         Ny publikation påvisade betydelsefulla kliniska fördelar med Emcitate® vid behandling av resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTH-beta)

Väsentliga händelser efter kvartalet
·         Egetis slutförde rullande NDA i USA för Emcitate® för behandling av MCT8-brist
·         FDA:s program för prioriterad granskning av sällsynta pediatriska sjukdomar förlängdes till 2029
·         Fujimoto höll ett ’pre-application consultation’-möte med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA. NDA i Japan kommer att baseras på existerande data från det globala kliniska utvecklingsprogrammet

VD har ordet
År 2025 var historiskt för Egetis. I februari godkändes Emcitate® (tiratricol) i EU, samt Island, Norge och Liechtenstein, som den första och enda behandlingen för patienter med monokarboxylattransportör 8 (MCT8)-brist. Vi inledde lanseringen av Emcitate® i det första landet, Tyskland, i maj 2025. Emcitate intäkterna för året uppgick till 62,3 MSEK, vilket motsvarar en ökning på 40% i lokala valutor jämfört med 2024 (46,1 MSEK).

Positivt pre-NDA möte och rullande inlämning av NDA
Som tidigare meddelats, beviljade den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA Breakthrough Therapy Designation (BTD) för Emcitate® för behandling av MCT8-brist i juli, och beviljade därefter ett ’pre-NDA’ möte. Den 21 oktober 2025 hade vi ett framgångsrikt ’pre-NDA’ möte med FDA. Syftet med mötet var att få FDA:s råd och samtycke avseende det övergripande underlaget för NDA:n, med särskilt fokus på det kliniska datapaketet, inklusive ReTRIACt-studiens roll och position. Som ett resultat av pre-NDA-mötet i oktober 2025 kompletterar ReTRIACt-studien data från Triac Trial I, Triac Trial II, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access Programmet i NDA:n, och ingår i det robusta kliniska datapaketet för detta sällsynta och funktionsnedsättande tillstånd.
Vi kom överens med FDA om att lämna in en rullande NDA för Emcitate®, som vi påbörjade den 19 december 2025 med inlämning av de prekliniska samt kvalitetsrelaterade delarna (kemi, tillverkning och kontroll, CMC). Den 29 januari 2026 slutförde vi vår NDA genom inlämning av de kliniska delarna, vilka omfattar ett robust datapaket bestående av flera kliniska studier samt real-world-evidens.
FDA förväntas att inom 60 dagar validera att NDA:n är komplett. Eftersom Emcitate® har Fast Track och BTD har Egetis begärt prioriterad utvärdering (Priority Review), vilket innebär, om den beviljas, att FDA:s granskning skall slutföras inom sex månader efter valideringsperioden, med ett regulatoriskt beslut i september 2026.

ReTRIACt-studien
I november 2025 meddelade Egetis positiva resultat från ReTRIACt-studien med Emcitate® vid MCT8-brist. ReTRIACt-studien var en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad utsättningsstudie. hos patienter med MCT8‑brist och är den sista studien som rapporterats för Emcitate® vid MCT8‑brist.

Kommersialisering av Emcitate® i EU
Den 1 maj 2025 inledde vi lanseringen av Emcitate® i det första landet, Tyskland. Samtliga patienter som deltagit i vårt Managed Access-program i Tyskland överfördes under det tredje kvartalet till den kommersiella produkten. Parallellt har nya patienter med MCT8-brist identifierats, varav flera redan har påbörjat behandling med Emcitate®.
I oktober påbörjade vi prisförhandlingar för Emcitate® inom den tyska pris- och ersättningsprocessen (AMNOG), och enligt de sedvanliga AMNOG-tidslinjerna förväntar vi oss att processen slutförs under det andra kvartalet 2026.
Pris- och ersättningsprocessen i Frankrike inleddes i april 2025. I september 2025 avslog den franska läkemedelsmyndigheten HAS vår första ersättningsansökan. De invändningar som HAS hade inkluderade avsaknaden av randomiserade kontrollerade data. Detta kommer att adresseras i en förnyad ansökan, inklusive data från den randomiserade kontrollerade ReTRIACt-studien. Under tiden får patienter i Frankrike fortsatt behandling via ett Managed Access-program.
I november inledde vi pris- och ersättningsprocessen i Italien och förberedelserna fortskrider för att lämna in ett pris- och ersättningsdossier i Spanien. Parallellt har vi framgångsrikt realiserat alternativa ersättningslösningar i vissa andra EU-länder.
Som tidigare kommunicerats ingår behandling med tiratricol för MCT8-brist redan i de kliniska riktlinjerna från European Thyroid Association, publicerade 2024.

Marknader utanför Europa och USA
I oktober ingick vi ett exklusivt distributions- och ’early access’-avtal med Taiba Middle East FZ LLC (“taiba rare”) för att tillhandahålla Emcitate® i Saudiarabien, Förenade Arabemiraten, Qatar, Oman och Bahrain, med ambitionen att expandera till fler länder i Mellanöstern.
I december ingick vi ett utökat exklusivt distributionsavtal med Er-Kim för att tillhandahålla Emcitate® för behandling av MCT8-brist i Albanien, Bosnien och Hercegovina, Bulgarien, Cypern, Estland, Grekland, Kosovo, Kroatien, Lettland, Litauen, Montenegro, Nordmakedonien, Polen, Serbien, Slovenien och Ungern. Detta följer på ett initialt avtal som undertecknades i juni 2025 avseende Turkiet och markerar ytterligare en viktig milstolpe i bolagens växande samarbete.
I Japan har vi ett licensavtal med Fujimoto Pharmaceutical Corporation för att utveckla och kommersialisera tiratricol. I december höll Fujimoto ett ’pre-application-consultation’-möte med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA. NDA i Japan kommer att baseras på existerande data från det globala kliniska utvecklingsprogrammet.

Expanded Access Program (EAP) i USA
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett Expanded Access Program (EAP) i USA. För närvarande är 17 sjukhus inkluderade. EAP möjliggör att läkare kan få tillgång till tiratricol för patienter som inte är berättigade till kliniska studier innan produkten erhåller marknadsgodkännande, samt för fortsatt behandling av patienter som genomgått ReTRIACt och Triac Trial II-studierna.

Emcitate® (tiratricol) vid behandling av resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTH-beta)
I december publicerades en vetenskaplig artikel som beskriver betydelsefulla kliniska fördelar av behandling med Emcitate® (tiratricol) hos patienter med resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTH-beta).
RTH-beta är en sällsynt medfödd genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i en av de två subtyperna av sköldkörtelhormonreceptorer (TR), vilket leder till nedsatt hormonell signalering i de vävnader som påverkas. De kliniska manifestationerna av RTH-beta omfattar en kombination av symtom på tyreotoxikos och hypotyreos i olika vävnader, såsom struma, leversteatos och dyslipidemi, nedsatt hörsel och färgseende, neurokognitiv funktionsnedsättning och kardiovaskulär belastning. Förekomsten uppskattas till mellan 1 per 20 000–40 000 födda. För närvarande finns ingen godkänd behandling för patienter med RTH-beta.
Nu när inlämningen av NDA för Emcitate® för MCT8‑brist har slutförts kommer Egetis att utvärdera fortsatt klinisk utveckling av Emcitate® inom nya indikationer, såsom RTH-beta.

Riktad nyemission
Den 2 oktober 2025, genomförde vi framgångsrikt en riktad nyemission om 183 miljoner kronor, före transaktionskostnader. Den riktade emissionen var övertecknad och inkluderade både nya och befintliga internationella och svenska institutionella investerare, inklusive de amerikanska biotechinvesterarna Frazier Life Sciences, Invus, Petrichor och Woodline Partners LP, samt de svenska investerarna Fjärde AP-fonden, Cidro Förvaltning AB (Peter Lindell), Linc AB och andra institutionella investerare.

Kassaposition
Vi rapporterar en kassa om cirka 216 miljoner kronor per den 31 december 2025.

Utsikter
2026 kommer att vara ett år med flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team fokuserar på följande nyckelprioriteringar:

·         Ett nära samarbete med FDA under granskningen av Emcitate® NDA, med mål om godkännande under andra halvåret 2026
·         Lanseringsförberedande aktiviteter i USA, inklusive uppbyggnad av kommersiell och medicinsk infrastruktur
·         En framgångsrik lansering av Emcitate® i USA under det fjärde kvartalet
·         Optimera pris och ersättning och fortsätta lanseringen av Emcitate® i Europa

Nicklas Westerholm, vd

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas och kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.

Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratrikol) har utvecklats som den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov. Egetis erhöll marknadsgodkännande för Emcitate® i EU i februari 2025 som den första och enda behandlingen för MCT8-brist. Egetis inledde lanseringen av Emcitate® i Tyskland den 1 maj 2025. Emcitate® (tiratricol) är inte godkänd i USA.

Bolaget slutförde en rullande New Drug Application (NDA) för Emcitate® (tiratricol) i USA den 29 januari 2026.
FDA förväntas att inom 60 dagar validera att NDA-ansökan är komplett. Eftersom Emcitate® (tiratricol) har Fast Track och Breakthrough Therapy status har Egetis begärt prioriterad utvärdering (Priority Review), vilket innebär att FDA:s granskning skall slutföras inom sex månader efter den inledande 60-dagars valideringsperioden.

Baserat på feedback från FDA kommer NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist att baseras på redan tillgängliga kliniska data från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access-programmet.

Tiratrikol har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Breakthrough Therapy Designation och Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande. I UK har Emcitate erhållit Promising Innovative Medicine status av den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA.

Aladote® (calmangafodipir) är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas 2/3 studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Utvecklingsprogrammet för Aladote® har parkerats. Aladote® har beviljats ODD i USA och EU.

Egetis Therapeutics är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista (Nasdaq Stockholm: EGTX) .
För mer information, se www.egetis.com.