Regulatoriskt pressmeddelande

Kvartalsrapport Q3 2025

Egetis påbörjar ’rolling NDA’ ansökan i december som beviljats av FDA för Emcitate® (tiratricol)

·         Egetis beviljades Breakthrough Therapy Designation av FDA för Emcitate® (tiratricol) vid MCT8-brist
·         På det framgångsrika pre-NDA mötet den 21 oktober har FDA godkänt att Egetis kan lämna in en NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) baserat på tillgängliga data
·         Egetis genomförde framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om 183 miljoner kronor
·         Egetis slutförde ReTRIACt-studien av Emcitate® (tiratricol) vid MCT8-brist och tillkännagav positiva resultat
·         Egetis och taiba rare ingick exklusivt distributions- och early access-avtal för att möjliggöra försäljning av Emcitate® (tiratricol) till namngivna patienter i Gulfregionen

Finansiell översikt juli-september
·         Försäljningsintäkten uppgick till 17,4 (9,4) MSEK
·         Kvartalets förlust uppgick till -82,4 (-86,2) MSEK
·         Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 145,7 (129,9) MSEK
·         Kassaflöde uppgick till -57,2 (-63,2) MSEK
·         Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,2 (-0,3) SEK

Finansiell översikt januari-september
·         Försäljningsintäkten uppgick till 44,6 (35,3) MSEK
·         Periodens förlust uppgick till -222,8 (-233,1) MSEK
·         Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 145,7 (129,9) MSEK
·         Kassaflöde uppgick till -200,6 (-176,2) MSEK
·         Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,6 (-0,8) SEK

Väsentliga händelser under kvartalet
·         Egetis beviljades Breakthrough Therapy Designation av FDA för Emcitate® (tiratricol) vid MCT8-brist, baserat på myndighetens granskning av Egetis analys av överlevnadsdata från den internationella real-world-kohortstudien (EMC Survival Study) vid Erasmus University Medical Center
·         Egetis ansökte om ett pre-NDA-möte till FDA för att diskutera innehåll och tidsplan för den amerikanska NDA-ansökan för tiratricol, inklusive ReTRIACt-studiens roll och position

Väsentliga händelser efter kvartalet
·         Egetis genomförde framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om 183 miljoner kronor (brutto)
·         Egetis och taiba rare ingick exklusivt distributions- och early access-avtal för att möjliggöra försäljning av Emcitate® (tiratricol) till namngivna patienter i Gulfregionen
·         Egetis påbörjar ’rolling NDA’ ansökan i december som beviljats av FDA för Emcitate® (tiratricol)
·         Egetis meddelade positiva resultat från ReTRIACt-studien med Emcitate® (tiratricol) vid MCT8-brist

VD har ordet

Den 15 juli beviljade den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA en Breakthrough Therapy Designation (BTD) för tiratricol för behandling av monokarboxylattransportör 8-brist (MCT8-brist). BTD baserades på myndighetens granskning av Egetis analys av överlevnadsdata från den internationella kohortstudien (EMC Survival Study) i över 600 patienter med MCT8-brist, som genomförts av Erasmus University Medical Center (EMC) i Rotterdam, Nederländerna. Därefter, i augusti, ansökte vi om ett pre-NDA-möte till FDA och beviljades ett fysiskt möte i oktober.

Egetis påbörjar ’rolling NDA’ ansökan i december som beviljats av FDA för Emcitate® (tiratricol)
Den 21 oktober höll vi ett framgångsrikt pre-NDA möte med FDA. Syftet med mötet var att få FDA:s råd och samtycke avseende det övergripande underlaget för NDA-ansökan, med särskilt fokus på det kliniska datapaketet, inklusive ReTRIACt-studiens roll och position .
Vi kom överens med FDA om att lämna in en ’rolling NDA’ för Emcitate® (tiratricol), med start i december 2025, med målsättningen att lämna in en komplett NDA i början av 2026 och med förväntad slutförd FDA-granskning under tredje kvartalet 2026, förutsatt att Priority Review beviljas. Eftersom Emcitate® har Breakthrough Therapy Designation kommer Egetis att ansöka om Priority Review. FDA:s acceptans av NDA:n för formell granskning kommer att baseras på myndighetens genomgång av hela NDA ansökan.
Baserat på diskussionerna med FDA har ReTRIACt-studien avslutats och de data som hittills ackumulerats kommer att inkluderas i NDA:n, vilken kommer att baseras på tillgängliga kliniska data från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access Programmet.

Positiva resultat från ReTRIACt-studien
ReTRIACt-studien var en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad utsättningsstudie i patienter med MCT8-brist. Män från 4 års ålder och uppåt som stod på stabil underhållsbehandling med tiratricol randomiserades antingen till fortsatt behandling med tiratricol eller placebo i 30 dagar, eller tills de uppfyllde rescue-kriteriet baserat på serumhalten av T3.
Som ett resultat av pre-NDA-mötet i oktober 2025 kommer data från ReTRIACt-studien att komplettera de befintliga data från Triac Trial I, Triac Trial II, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access Programmet i NDA-ansökan.
Baserat på diskussioner med FDA reviderades Statistical Analysis Plan (SAP) för ReTRIACt-studien, och studien avslutades.
En ny Primary Endpoint 1 (PE1), som utvärderade förändringshastigheten i serum-T3 under den dubbelblinda randomiserade behandlingsperioden, lades till den tidigare beskrivna Primary Endpoint 2 (PE2), som baserades på T3-rescuekriteriet.
PE1 visade en statistiskt signifikant skillnad mellan placebo och tiratricol (kvot för T3-förändringshastighet placebo/tiratricol: 1,494; 95 % konfidensintervall: [1,035; 2,155]; p=0,034). Resultaten visar en fullständig separation mellan grupperna: samtliga 8 patienter randomiserade till placebo hade en ökning av serum-T3 under den randomiserade behandlingsperioden som var större än för samtliga 7 patienter randomiserade till fortsatt behandling med tiratricol.
I placebogruppen uppfyllde 4 patienter rescue-kriteriet under den randomiserade behandlingen jämfört med 0 i tiratricolgruppen (p=0,070 baserat på observerade fall). En patient i tiratricolgruppen avbröt behandlingen (ej läkemedelsrelaterat) och imputerades som rescue enligt SAP, vilket resulterade i 4 (placebo) jämfört med 1 (tiratricol) i PE2 (p=0,182).
Alla patienter randomiserade till placebo uppvisade den förväntade minskningen i serum-T3 efter återinsättning av tiratricol under uppföljningsperioden.
För ytterligare information om ReTRIACt studien, se https://clinicaltrials.gov/study/NCT05579327

Kommersialisering av Emcitate® i EU
Den 1 maj i år inledde vi lanseringen av Emcitate® i det första landet, Tyskland. Samtliga patienter som deltagit i vårt Managed Access-program i Tyskland har nu överförts till den kommersiella produkten. Parallellt har vi fortsatt att identifiera nya patienter med MCT8-brist, varav flera redan har påbörjat behandling med Emcitate®.
I oktober påbörjade vi prisförhandlingar för Emcitate® inom den tyska pris- och ersättningsprocessen (AMNOG), och enligt de sedvanliga AMNOG-tidslinjerna förväntar vi oss att processen slutförs under det andra kvartalet 2026.
Pris- och ersättningsprocessen i Frankrike inleddes i april 2025. I september 2025 avslog den franska läkemedelsmyndigheten HAS vår första ersättningsansökan. De invändningar som HAS hade inkluderade avsaknaden av randomiserade kontrollerade data. Detta kommer att adresseras i en förnyad ansökan, inklusive data från den randomiserade kontrollerade ReTRIACt-studien, som vi planerar att lämna in i början av 2026. Under tiden får patienter i Frankrike fortsatt behandling via ett Managed Access-program.
I november inledde vi pris- och ersättningsprocessen i Italien och förberedelserna fortskrider för att lämna in ett pris- och ersättningsdossier i Spanien. Parallellt har vi framgångsrikt realiserat alternativa ersättningslösningar i andra EU-länder.
Som tidigare kommunicerats ingår behandling med tiratricol för MCT8-brist redan i de kliniska riktlinjerna från European Thyroid Association, publicerade 2024.

Marknader utanför Europa och USA
I oktober ingick vi ett exklusivt distributions- och early access-avtal med Taiba Middle East FZ LLC (“taiba rare”) för att tillhandahålla Emcitate® i Saudiarabien, Förenade Arabemiraten, Qatar, Oman och Bahrain, med ambitionen att expandera till fler länder i Mellanöstern.
Som tidigare meddelats ingick vi i juni ett distributionsavtal för Emcitate® i Turkiet med Er-Kim. Vårt andra distributionsavtal med taiba rare understryker vårt fortsatta fokus på att nå patienter med brådskande medicinska behov, oavsett var de finns.
I Japan har vi ett licensavtal med Fujimoto Pharmaceutical Corporation för att utveckla och kommersialisera tiratricol. Dialogen fortsätter med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA om den regulatoriska utvecklingsvägen för ett framtida godkännande. Ett pre-NDA-möte är planerat i december.

Expanded Access Program (EAP) i USA
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett Expanded Access Program (EAP) i USA. För närvarande är 15 sjukhus inkluderade. EAP möjliggör att läkare kan få tillgång till tiratricol för patienter som inte är berättigade till kliniska studier innan produkten erhåller marknadsgodkännande, samt för fortsatt behandling av patienter som avslutat ReTRIACt-studien.

Kassaposition
Vi rapporterar en kassa om cirka 146 miljoner kronor per den 30 september 2025. Efter periodens slut, den 2 oktober 2025, genomförde vi framgångsrikt en riktad nyemission om 183 miljoner kronor, före transaktionskostnader. Den Riktade Emissionen var övertecknad och inkluderade både nya och befintliga internationella och svenska institutionella investerare, inklusive de amerikanska biotechinvesterarna Frazier Life Sciences, Invus, Petrichor och Woodline Partners LP, samt de svenska investerarna Fjärde AP-fonden, Cidro Förvaltning AB (Peter Lindell), Linc AB och andra institutionella investerare.

Utsikter
2025 har varit ett år med flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team fortsätter att fokusera på följande nyckelprioriteringar:

• Optimera pris- och ersättningsprocesser och lansering i Europa
• Initiera ’rolling NDA’-ansökan för tiratricol i USA
• Förbereda lanseringsaktiviteter i USA, inklusive uppbyggnad av kommersiell och medicinsk infrastruktur

Nicklas Westerholm, vd

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.

Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratrikol) har utvecklats som den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov. Egetis erhöll marknadsgodkännande för Emcitate® i EU i februari 2025 som den första och enda behandlingen för MCT8-brist. Egetis inledde lanseringen av Emcitate® i Tyskland den 1 maj 2025. Emcitate® (tiratricol) är inte godkänd i USA.

Bolaget har kommit överens med FDA om att lämna in en löpande NDA för Emcitate® (tiratricol), med start i december 2025, med målet att NDA-ansökan ska vara slutförd i början av 2026 så att FDA:s granskningsprocess ska slutföras under det tredje kvartalet 2026.
Baserat på feedback från FDA kommer NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist att baseras på redan tillgängliga kliniska data från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access-programmet.

Tiratrikol har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Breakthrough Therapy Designation och Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande. I UK har Emcitate erhållit Promising Innovative Medicine status av den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA.

Aladote® (calmangafodipir) är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas 2/3 studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Utvecklingsprogrammet för Aladote® har parkerats tills ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate® för MCT8-brist har fullbordats. Aladote® har beviljats ODD i USA och EU.

Egetis Therapeutics är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista (Nasdaq Stockholm: EGTX) .
För mer information, se www.egetis.com.