Pressmeddelande

Smärtprojektet ACD440 beviljas särläkemedelsstatus i EU

AlzeCure Pharma AB (publ) (FN STO: ALZCUR), ett biotech bolag som utvecklar en bred portfölj av småmolekulära produktkandidater för sjukdomar som drabbar det centrala nervsystemet, med projekt inom både Alzheimers sjukdom och smärta, meddelade idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten European Medicines Agency (EMA) har beviljat bolagets ansökan om särläkemedelstatus för det kliniska smärtpreparatet ACD440 som behandling vid erytromelalgi.

“Dessa positiva nyheter från EMA kring särläkemedelsstatus för ACD440 i kombination med den positiva interaktion och besked vi fått från FDA ger oss ökade möjligheter att kunna erbjuda en effektiv behandling till dessa mycket svårt drabbade patienter”, säger Märta Segerdahl, CMO på AlzeCure Pharma.

ACD440, som är bolagets ledande smärtläkemedelskandidat inom plattformen Painless, har tidigare genomfört en positiv klinisk fas IIa-studie i patienter med kronisk perifer neuropatisk smärta. Substansen erhöll särläkemedelsstatus från det amerikanska läkemedelsverket FDA under 2025. Utöver beviljandet av särläkemedelsstatus erhöll bolaget också positiva vägledande svar från FDA som stödjer den fortsatta utvecklingen av substansen avseende en fas II/III-studie inom perifer neuropatisk smärta för regulatoriskt godkännande.

Erytromelalgi är en sällsynt kronisk sjukdom som i snitt drabbar drygt 13 av 100 000 personer och kännetecknas av en intensiv brännande smärta och en stark rodnad i huden. Sjukdomen uppkommer oftast i extremiteter som fötter, händer, öron och näsa, men kan även uppstå i andra kroppsdelar. Den smärtande kroppsdelen svullnar ofta upp och huden blir mycket varm. Det finns i dag ingen godkänd behandling tillgänglig för patienter som lider av erytromelalgi, så det medicinska behovet är mycket stort.

ACD440 är en first-in-class TRPV1-antagonist i klinisk fas som utvecklas som en ny topikal lokalbehandling mot kroniska perifera nervsmärttillstånd. Läkemedelskandidaten, som införlivades via en strategisk inlicensiering, har sitt ursprung i Big Pharma och bygger på en stark vetenskaplig grund, som belönades med ett Nobelpris 2021. Substansen utvecklas som en gel för topikalt bruk, vilket håller den systemiska exponeringen mycket låg samtidigt som koncentrationen av substansen lokalt kan hållas hög för att uppnå en maximal analgetisk effekt, samt under en lång tidsperiod.

”Att vi nu även har fått särläkemedelsstatus i EU stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering av detta viktiga och lovande projekt. Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, med möjlighet att få en snabbare väg till godkännande via processer, som accelererat eller villkorat godkännande, samt prioriterad granskning. Dessutom ges en starkare och längre marknadsexklusivitet vid ett marknadsgodkännande på 10 år som stärker våra konkurrensfördelar. Därtill är priset på särläkemedel generellt mycket högt, så som i USA med ett medianpris på omkring 2 MSEK för en årsbehandling*”, säger Martin Jönsson, vd för AlzeCure Pharma.

*) Althobaiti H et al, Disentangling the Cost of Orphan Drugs Marketed in the United States, Healthcare (Basel), 2023 Feb 13;11(4):558; https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9957503/

Om AlzeCure Pharma AB (publ)

AlzeCure^® är ett svenskt biotechbolag som utvecklar nya innovativa läkemedelsbehandlingar för svåra sjukdomar och tillstånd som påverkar det centrala nervsystemet, såsom Alzheimers sjukdom och smärta – indikationer där tillgängliga behandlingsalternativ idag är mycket begränsade. Bolaget är noterat på Nasdaq First North Premier Growth Market och utvecklar flera parallella läkemedelskandidater utifrån de tre forskningsplattformarna: NeuroRestore^®, Alzstatin^® och Painless.

NeuroRestore består av två symptomlindrande läkemedelskandidater där den unika verkningsmekanismen möjliggör flera användningsområden, bland annat vid Alzheimers sjukdom samt kognitiva störningar i samband med traumatiska hjärnskador, sömnapné och Parkinsons sjukdom. NeuroRestore har erhållit EU-bidrag från European Innovation Council och förbereds för fas 2. Alzstatin fokuserar på att utveckla sjukdomsmodifierande och preventiva läkemedelskandidater för tidig behandling av Alzheimers sjukdom. Painless omfattar två projekt: ACD440 för behandling av neuropatisk smärta som rapporterat positiva fas 2-resultat och beviljats särläkemedelsstatus av FDA för den sällsynta sjukdomen erytromelalgi, samt TrkA-NAM som är inriktad mot svåra smärttillstånd såsom osteoartros. AlzeCure siktar på att driva de egna projekten genom preklinisk forskning och utveckling in i tidig klinisk fas och arbetar kontinuerligt med affärsutveckling för att hitta lämpliga utlicensieringslösningar med andra läkemedelsbolag.

FNCA Sweden AB är bolagets Certified Adviser. För mer information, besök gärna www.alzecurepharma.se

Om erytromelalgi
Erytromelalgi är en sällsynt sjukdom som drabbar drygt 13 av 100 000 personer och orsakar brännande smärta, rodnad, värme och svullnad, oftast i fötter eller händer. Symptomen förvärras av värme och lindras av kyla. Sjukdomen kan vara primär (ärftlig) eller sekundär till andra tillstånd, som en del av automimmuna sjukdomar, som en biverkan av vissa läkemedel, eller en effekt av vissa blodsjukdomar (t.ex. polycytemia vera eller essentiell trombocytemi). Orsaken tros vara en kombination av störningar i nervsystemets smärtsignalering och de tunnaste blodkärlens funktion. Behandling fokuserar på att lindra symtomen, ofta med kylning, smärtstillande mediciner och ibland läkemedel som påverkar blodflöde eller nervsignaler.
Erytromelalgi är en mycket plågsam sjukdom som kännetecknas av brännande smärta, vilken uppkommer i plötsliga attacker som utlöses av värme, i omgivningen eller lokalt. Dessa attacker kan vara i flera timmar, och återupprepas allt från några gånger i veckan till flera gånger per dag. Patienter beskriver ofta smärtan som att huden "brinner".

Nedkylning av det smärtande området är den mest effektiva lindringen, medan det trots att många läkemedel ofta provas, inte finns någon etablerad effektiv behandling. Frekvent eller långvarig nedkylning som behandling leder i sig ofta till svåra köldskador och infektioner, som kan vara livshotande.

Sjukdomen påverkar livskvaliteten kraftigt. Att gå, stå eller bara vistas i varma miljöer eller ha på sig skor som blir varma kan vara outhärdligt. Många har svårt att svårt att klara av att ha ett arbete, upplever sömnsvårigheter och drabbas av isolering.

Om särläkemedel
Särläkemedel används för att behandla, förebygga eller diagnostisera en sällsynt sjukdom – det vill säga en sjukdom som drabbar högst 5 av 10 000 personer i EU.
I USA är gränsen att max 200 000 personer innehar sjukdomen.

För att uppmuntra utveckling av sådana läkemedel erbjuder myndigheter särskilda förmåner, som:

Marknadsexklusivitet
Vetenskaplig rådgivning från läkemedelsmyndigheter
Reducerade avgifter vid godkännandeansökan

Särläkemedel är viktiga eftersom de gör det möjligt att behandla patienter med ovanliga och ofta allvarliga sjukdomar som annars kanske inte skulle ha fått någon behandling. Priset för särläkemedel är vidare oftast betydligt högre än för andra läkemedel.