Faron: Riktlinjerna för den avgörande studien börjar klarna

Automatisk översättning: Ursprungligen publicerad på finska 2025-08-19 05:05 GMT. Observera att den automatiska översättningen av innehållet för närvarande endast täcker den text som visas här och kan innehålla fel. Du kan ge feedback gällande kvaliteten på översättningarna och eventuella fel här.

Faron meddelade på måndagen att man hållit en konsultation med den amerikanska myndigheten (Food and Drug Administration). Det är typiskt sett ett möte och en diskussion som hålls med myndigheten i slutet av klinisk fas II (s.k. End-of-Phase II Meeting). Jämfört med FDA:s riktlinjer för ett år sedan kommer den kommande avgörande studien för marknadsföringstillståndet att fokusera på första linjens MDS, medan andra linjens (r/r MDS) kommer att hamna i bakgrunden. En annan ändring jämfört med tidigare är att den kommande studien först kommer att inkludera en doseringsfas, vilket sannolikt kommer att öka studiens totala varaktighet och patientantal något jämfört med tidigare utsikter. Vi granskar vår ståndpunkt och våra estimat senast i samband med H1-rapporten som ska lanseras nästa onsdag.

FDA:s respons formade delvis upplägget för den kommande avgörande studien

Enligt meddelandet meddelade FDA Faron att genomföra en avgörande fasstudie med högrisk-MDS-patienter i första linjen. Detta innebär patienter som får behandling för sin sjukdom för första gången. En ändring från tidigare är att ett möjligt accelererat marknadsgodkännande (accelerated approval) kan sökas för förstalinjens MDS om resultaten stöder det, men inte för andra linjens r/r MDS baserat på denna studie, enligt vår uppfattning. Tidigare fanns r/r MDS-ansökan med på färdplanen som en möjlighet före förstalinjeansökan, enligt FDA:s kommentarer från förra sommaren. Det planerade patientantalet kommenterades inte i meddelandet, vilket är en intressant förtydligande fråga inför den kommande H1-rapporten.

Fas II/III-studien fastställer först lämplig dosering

En nyhet som också framkom var informationen om studiens inledande dosresponsfas. Detta innebär att den mest effektiva dosen (1 vs. 3 mg/kg) först fastställs, varefter studien sömlöst fortsätter med den mest effektiva dosen. Detta var till viss del en överraskning för oss, eftersom en lämplig dos redan söktes i en tidigare studiefas. I praktiken kan den nya doseringsstudien förlänga tidsplanen för studiens slutförande och öka det nödvändiga antalet patienter något jämfört med den tidigare prognosen.

Som primära effektmått fullständiga behandlingssvar och total överlevnad

Riktlinjer erhölls även för det kriteriesystem som ska användas i studien. Vid interimsavläsningen används kompletta responser (CR och CReq) enligt IWG2023-kriterierna som primärt effektmått. Dessa är starka responser som korrelerar bäst med den totala överlevnaden och som därför kan användas vid bedömning av en eventuell påskyndad ansökan om försäljningstillstånd. Faron föreslog enligt vår uppfattning ursprungligen att så kallade cCR-responser (composite complete remission) skulle användas som primär endpoint. Enligt FDA:s guidning kan cCR användas som en sekundär endpoint, det vill säga för att stödja primär effektdata. Enligt oss har de använda kriterierna eller de specifika svarstyperna inte stor betydelse för Faron eller för det praktiska genomförandet av studien. I ett senare skede av studien är överlevnad (overall survival OS) enligt vår bedömning den mest centrala avgörande variabeln för det slutliga försäljningstillståndet. Slutgiltiga resultat för detta kommer att erhållas först i slutskedet av studien.

Vi förväntar oss ytterligare information i samband med H1-rapporten

Faron H1-rapport ska lanseras på onsdag den 27.8., då företaget sannolikt också kommer att anordna en webcast. Vi förväntar oss att bolaget förtydligar informationen om det hållna mötet och särskilt om den planerade framtida studiens mer detaljerade genomförande och tidsplan. Vi kommer att se över våra estimat och vår ståndpunkt närmare i samband med H1-uppdateringen.