Faron publicerade i måndags den första analysen av överlevnadsdata (OS) från BEXMAB-studien. Analysen omfattar första linjens patienter med högrisk myelodysplastiskt syndrom (HR-MDS). Enligt de tidiga resultaten har median-OS endast uppnåtts i en undergrupp. I två andra undergrupper har median-OS ännu inte uppnåtts och uppföljningen fortsätter. I det stora hela är det centrala för investerings-caset att den kommande BEXERA-studien snabbt fortskrider mot den planerade resultatrapporteringen i slutet av 2027.

OS för den svårast behandlade patientgruppen i linje med standardbehandling

BEXMAB-studien omfattar 21 första linjens HR-MDS-patienter. Enligt vår uppfattning har medianöverlevnadstiden ännu inte uppnåtts i hela gruppen efter en medianuppföljning på 14,9 månader. Medianen uppnåddes inte heller hos patienter med vildtyp (icke-mutation) TP53-gen eller endast en allel TP53-mutation (dvs. mutation i endast en av DNA-strängarna). Den enda gruppen som uppnådde medianöverlevnadstiden (8,8 månader) var patientpopulationen med TP53-mutation i båda allelerna, vars sjukdom är den allvarligaste och prognosen den sämsta. Resultatet är i linje med den historiska förväntade livslängden (Bernard, 2020). Resultatet tyder således inte på att bexmarilimab ökar den förväntade livslängden i denna undergrupp. För de andra grupperna har medianen ännu inte uppnåtts, så resultaten kan inte tolkas i nuläget. Vi betonar att studiens design (liten storlek, ingen randomisering eller peer-grupp) inte möjliggör starka slutsatser. På grund av den lilla storleken på hela studien och särskilt undergrupperna är slumpens inverkan på resultaten mycket betydande. Historiskt sett har OS för HR-MDS-patienter varierat mellan studier. Enligt en nyare metaanalys (Hasegawa, 2023) var OS för HR-MDS-patienter som behandlades med enbart azacitidin 16,4 månader, vilket fungerar som en grov jämförelsepunkt för effektiviteten av nuvarande behandling. Direkta jämförelser mellan olika studier är dock problematiska, som vi ofta har konstaterat i våra kommentarer. Kvalitativ data kommer att erhållas i framtiden från den randomiserade och kontrollerade BEXERA-studien, där kombinationen av bexmarilimab och azacitidin jämförs med standardbehandling (enbart azacitidin).

Högkvalitativ data att vänta från BEXERA-studien nästa år

Kärnan i Farons investerings-case och den viktigaste värdedrivaren är BEXERA-studien. Denna randomiserade fas IIb-studie med 90 patienter är planerad att starta under andra halvåret 2026. Vi följer med intresse den utökade BEXMAB-data som utlovats för slutet av året, men den verkliga bedömningen av läkemedelskandidatens kommersiella potential kommer enligt vår bedömning först när resultaten från BEXERA-studien är klara i slutet av 2027.