Automatisk översättning: Ursprungligen publicerad på finska 2026-10-09 06:01 GMT. Ge feedback här.

Faron anordnade i torsdags en F&U-dag som satte forskningsprogrammet i ett bredare perspektiv, och vars inspelning kan ses här. Bolagets forskningsprogram expanderar gradvis från myelodysplastiskt syndrom (MDS) till solida tumörer och även andra blodcancersjukdomar. När det gäller läkemedelskandidater fortsätter bolaget med en taktik med en enda spjutspets, bexmarilimab (BEX). F&U-dagen upprepade, preciserade och fördjupade bolagets planer, men någon ny betydande information om forskningsprogrammets innehåll hördes inte den här gången. Centralt i investerings-caset är fortfarande att BEXERA-studien fortskrider enligt planerad tidtabell och budget.

Farons finansierade blodcancerstudie BEXERA är den första chansen till försäljningstillstånd

Den centralaste delen av Farons forskningsprogram är fas 2b/3-studien BEXERA. Den utreder säkerheten och effekten hos cancerläkemedelskandidaten bexmarilimab i kombination med standardläkemedlet azacitidin hos patienter med myelodysplastiskt syndrom med hög risk (HR-MDS). I tidigare faser av forskningsprogrammet (fas I/II-studien BEXMAB utan randomisering) har man redan fått belägg för att kombinationen tolereras väl hos HR-MDS-patienter i första och andra linjen. Hos patienter som har fått BEX har man också sett tecken på att benmärgnsblodcellduktionen normaliseras, vilket i uppföljande studier kan visa sig vara en extra fördel med läkemedlet. Det finns preliminära indikationer på effekt (41 % CR+CReq, n=21), men det egentliga effektbeviset är beroende av den inledande BEXERA-studien.

Målet med BEXERA-studien (det primära effektmåttet) är att hitta den lämpligaste dosen för den följande studien och den som är avgörande för försäljningstillståndet. Den lämpligaste dosen väljs ut med hjälp av ett poängsystem som påverkas av både effekt (behandlingssvar) samt säkerhet och tolerabilitet tre månader efter att behandlingen har inletts. Behandlingssvaren mäts med fullständiga svar enligt IWG 2023-kriterierna (eng. Complete Remission – CR och CReq). Säkerheten och tolerabiliteten mäts i sin tur med antalet behandlingsrelaterade biverkningar av grad 3–5 (eng. Treatment-related adverse events, TREA). De sekundära målen omfattar flera mätetal relaterade till effekt och säkerhet 36 månader efter att behandlingen har inletts.

Den första randomiserade och kontrollerade delen av studien (fas 2b) omfattar 90 patienter, varav en grupp på 30 patienter får placebo + azacitidin (kontrollgrupp) och två behandlingsgrupper får olika doser (1 och 3 mg/kg) av BEX i kombination med azacitidin. Till sin utformning är studien en högkvalitativ randomiserad kontrollerad studie (eng. Randomized controlled trial, RCT). Den första dataavläsningen av det primära effektmåttet är planerad till slutet av 2027. Om resultaten är tillräckligt bra utökas studien till en andra del (fas 3). I den andra delen utökas antalet patienter till ungefär 350 (inklusive patienterna från fas 2b). Bolaget förväntar sig att det på basen av säkerhets- och svarsresultaten i fas 3 kan erhålla ett försäljningstillstånd 2030. Central är även uppföljningsperioden efter detta, under vilken man får information om huruvida BEX minskar patienternas dödlighet. Detta resultat förväntas finnas tillgängligt i slutet av 2031.

När det gäller andra blodcancersjukdomar planeras två prövarledda studier. Vi har tidigare kommenterat BEAM-X-studien om akut myeloisk leukemi (AML) här och studien om MDS i andra linjen (r/r MDS) här. De prövarledda studierna utökar i sin tur BEX potential och är mycket kostnadseffektiva för Faron. Å andra sidan har Faron endast begränsade möjligheter att påverka studiernas upplägg eller tidtabell.

Prövarledda studier i solida tumörer har inletts

När det gäller solida tumörer har två prövarledda studier, BLAZE och BEXAR, nyligen inletts. I båda studierna har de första patienterna nyligen rekryterats, och de första tidiga resultaten kan väntas under 2027. I BLAZE-studien kombineras BEX med en PD-1-hämmare (nivolumab), som hör till de mest sålda läkemedlen. Kombinationen testas vid vanliga cancerformer, melanom och lungcancer (NSCLC). Dessa är indikationer med en kommersiellt sett mycket hög potential, där ribban å andra sidan ligger mycket högt på grund av konkurrensen. I BEXAR-studien kombineras BEX med cellgiftsläkemedlet doxorubicin vid mjukdelssarkom. Denna cancerform är mycket svårbehandlad och det finns ett begränsat utbud av läkemedel. Cancern uttrycker också rikligt med BEX verkningsmål (Clever-1-proteinet), varför det är biologiskt motiverat att testa BEX effekt vid denna sjukdom.

BEXERA är kärnan i investerings-caset, medan övriga projekt ger extra krydda

Farons nuvarande finansiering räcker till Q4’27, och med hjälp av den avser bolaget genomföra dataavläsningen för BEXERA-studien gällande det primära effektmåttet. Enligt vår bedömning på basen av tidigare resultat kommer problem relaterade till tolerabilitet och säkerhet sannolikt inte att uppstå. När det gäller effekten borde fullständiga behandlingssvar (CR och CReq) påträffas i högre utsträckning i behandlingsgruppen än i kontrollgruppen, för att det ska vara motiverat att genomföra den betydligt större och dyrare fas 3-studien. Enligt vår bedömning kommer det att vara svårt för Faron att finansiera den omfattande studien på egen hand. Finansiering av studien genom partnerskap kommer sannolikt att kräva tydliga vetenskapliga belägg för läkemedlets effekt i fas 2b, för att en partner ska kunna motivera en stor investering i fortsättningen av projektet. Svaga resultat kan innebära att fas 3 inte genomförs. Nästa års resultat är därmed ytterst viktiga för Faron och investerarna, i synnerhet eftersom BEX är bolagets enda läkemedelskandidat under utveckling. Att de övriga projekten skrider framåt är positivt och de ökar BEX potential på lång sikt. Kommersialiseringen av dem ligger dock fortfarande ganska långt borta, varför deras konkreta betydelse för bolagets värde tills vidare är ganska liten. När det gäller resten av året är det centralt att BEXERA-studien inleds enligt planerad tidtabell. Nästa år är det å sin sida väsentligt att studien framskrider snabbt, så att dataavläsningen är möjlig med den nuvarande finansieringen. Extra färg åt nästa år ges av de första resultaten från solida tumörer.