Herantis publicerade på torsdagen en uppdatering om planerna och förberedelserna för den kommande fas II-studien med läkemedelskandidaten HER-096. Studieförberedelserna fortskrider enligt tidigare planer och tidsplaner. Bland de senaste framstegen märks bland annat uppskalningen av produktionen och utvecklingen av den förbättrade läkemedelsprodukten. Om den smartphonebaserade motorikmätning (DMS) som Herantis använder publicerades nyligen en ny studie, som bekräftar tidigare uppgifter om metodens lämplighet för mätning av symtom vid Parkinson sjukdom. Metoden har redan tidigare ingått i Herantis plan och den förbättrar sannolikheten för att upptäcka ett eventuellt behandlingssvar i den kommande studien. Detta stöds också av en blindad och kontrollerad uppföljningsperiod som är något längre än den ursprungliga planen. I det stora hela är studiens tidsplan och finansieringsbehov enligt bolaget oförändrade. Förberedelserna fortskrider också som planerat, och meddelandet föranleder därför inga ändringar i vår ståndpunkt. Kommande milstolpar på kort sikt är insändandet av ansökan om klinisk prövning före årets utgång, rekryteringen av den första patienten under H1'27 och säkerställandet av studiens återstående finansieringsbehov.

Den digitala mätaren stöder verifieringen av effekten

I fas II-studien HERMOD testas läkemedelskandidaten HER-096:s tolerabilitet, säkerhet och preliminära effekt under en doseringsperiod på 15 månader (9 månader blindad och placebokontrollerad + 6 månader utan blindning). Den goda tolerabiliteten vid kortvarig dosering och läkemedlets väntade beteende bekräftades redan tidigare i fas I-studien under åren 2023–2025. I HERMOD används som primärt effektmått för att mäta effekten den av Indiv utvecklade smartphonebaserade mätaren för motorisk funktionsförmåga (DMS). Enligt meddelandet visar färska analyser att mätaren upptäcker sjukdomens fortskridande cirka 2,5 gånger känsligare än traditionella kliniska utvärderingar, vilket kan minska det nödvändiga patientantalet med upp till 80 procent för att upptäcka samma behandlingseffekt. Parkinson sjukdom fortskrider typiskt långsamt, och en statistisk verifiering av den sjukdomsförloppspåverkande effekten med traditionella metoder i en studie på cirka 100 patienter som pågår i 15 månader skulle enligt vår bedömning vara osäker. Att upptäcka en effektknutpunkt är också av kritisk betydelse, eftersom hittandet av statistiskt signifikanta resultat i den kommande studien enligt vår bedömning är centralt med tanke på att utvecklingen av kandidaten fortsätter. Användningen av den digitala mätaren gör det faktiskt möjligt för Herantis att genomföra en fas II-studie med lägre kostnader och kortare varaktighet, som ändå har realistiska förutsättningar att visa en effektknutpunkt.

Förberedelserna fortskrider mot nästa års studiestart

Utöver den kliniska studieuppställningen har Herantis gjort framsteg även inom läkemedelstillverkningen och utvecklingen av läkemedelspreparatet. Företaget har skalat upp produktionen av HER-096 från fas I:s hundratals gram till en skala på flera kilogram, och samtidigt har enhetskostnaderna sjunkit. Vidare har läkemedelspreparatet förbättrats på så sätt att den dos på 300 mg som utifrån hela fas I bedömts vara optimal kan ges som en enda subkutan injektion. Detta förbättrar patientkomforten och stöder läkemedelets eventuella framtida kommersiella profil. Studiens tidsplanmål förblev oförändeade: ansökan om tillstånd för den kliniska studien avses lämnas in före utgången av 2026, och de första patienterna förväntas få behandling under det första halvåret 2027. Genomförandet av studien gör det fortfarande nödvändigt att säkerställa den finansiering som saknas. Vi tror att bolaget i första hand strävar efter icke-utspädande finansieringslösningar, såsom ett licensavtal eller till exempel stiftelsebidrag. Eget kapital-finansiering är också ett alternativ, vilket enligt vår mening är en någorlunda sannolik väg. Vi har nyligen kommenterat finansieringssituationen mer detaljerat i samband med H1-rapporten.

Långsiktigt arbete för att behandla neurodegenerativa sjukdomar

Herantis HER-096 har utvecklats till en läkemedelskandidat som påverkar förloppet vid Parkinson sjukdom. De nuvarande läkemedlen påverkar endast sjukdomssymtomen, så om kandidaten lyckas kan den förändra behandlingen av Parkinson sjukdom avsevärt. På grund av sin verkningsmekanism kan HER-096 vara en potentiell läkemedelskandidat även vid andra neurodegenerativa sjukdomar, såsom Alzheimers sjukdom. Tills vidare fokuserar Herantis kliniska program dock enbart på Parkinson sjukdom.

Den kommande fas II-studien är av hög kvalitet och kommer att ge värdefull information om HER-096:s egenskaper när den blir klar år 2029. För att erhålla försäljningstillstånd krävs därefter en ännu bredare och antagligen mer långvarig fas III-studie. Om resultaten av den är gynnsamma kan ett försäljningstillstånd enligt vår bedömning bli möjligt år 2034. På längre sikt uppskattar vi HER-096:s toppförsäljningspotential till ungefär 6 MDEUR (detaljerade beräkningar i den omfattande rapporten och bolagsrapporterna). Bedömningen är förenad med betydande osäkerhet i båda riktningarna, eftersom den kommersiella potentialen i slutändan beror på många variabler, såsom läkemedlets säkerhet och effekt, dess prissättning, antalet lämpliga patienter osv. Sannolikheten för att få försäljningstillstånd uppskattar vi till cirka 15 % baserat på branschens historiska framgångssannolikheter. Vi har tidigare skrivit om sannolikheterna för framgång inom läkemedelsutveckling på en övergripande nivå här. Det mest osäkra stadiet inom läkemedelsutveckling är typiskt sett fas II, där effektsignalen måste vara tillräcklig för att motivera en avgörande fas III-studie.